Они применили генную терапию к двум группам грызунов-мутантов. У подопытных животных из первой группы отсутствовал ген TMC1. Мыши служили моделью рецессивной мутации TMC1 у людей. Дети с двумя копиями мутантного гена TMC1 очень рано теряют слух, как правило, в возрасте до двух лет. В данном случае благодаря генной терапии чувствительные волоски слуховых клеток начинали реагировать на звук, генерируя электрический ток. Кроме того, терапия налаживала функционирование части ствола мозга, связанной со слухом.
В случае с доминантной моделью глухоты генная терапия с использованием гена TMC2 оказалась эффективной на клеточном и мозговом уровнях.
По результатам теста, она частично восстанавливала слух. Ученые надеются, что в будущем такая терапия поможет многим людям.
