Фото с сайта Medical Note https://blog.mednote.life/news/medication/sozdano-pervoe-v-mire-lekarstvo-dlya-lecheniya-detskoy-progerii
Американская фармацевтическая компания Eiger BioPharmaceuticals Inc. разработала первое в мире лекарственное средство для детей с синдромом прогерии Хатчинсона-Гилфорда.
Препарат лонафарниб относится к группе ингибиторов фарнезилтрансферазы. Чрезмерное продуцирование этого фермента является основной причиной ускоренного старения и смерти при прогерии.
Повышенный уровень фарнезилтрансферазы ускоряет процесс накопления в клетках белка прогерина. Из-за этого быстро поражаются жизненно важные органы — развивается атеросклероз, ишемическая болезнь сердца, почечная недостаточность и другие заболевания.
Средняя продолжительность жизни детей с прогерией составляет 14,5 года.
Клинические исследования лонафарниба проводились в течение 12 лет. В них приняли участие 250 детей из 30 стран. Прием препарата снизил смертность среди пациентов.
Например, в группе, принимавшей лекарство дважды в сутки, в течение 2 лет умер 1 пациент из 27. В контрольной группе за это время скончались 9 участников.
В компании официально сообщили о начале процедуры регистрации препарата.
Прогерия — редчайший наследственный дефект, при котором возникают изменения кожи и внутренних органов, вызванные преждевременным старением организма.
В мире зафиксировано не более 350 случаев прогерии — среди них диджей, хип-хоп исполнитель Леон Бота (умер в 2011 году в возрасте 26 лет) и мотивационный спике Сэм Бернс (умер в 2014 году в 17 лет).
